En Estados Unidos se estableció un innovador precedente en 1983 con la primera Ley de medicamentos huérfanos, posteriormente, en los años 90, primero Japón y después Australia, aprobaron legislaciones para los medicamentos huérfanos. Y finalmente, el Parlamento Europeo el 16 de diciembre de 1999 y publicado en enero de 2000 adopto el reglamento sobre medicamentos huérfanos.

El creciente número de enfermedades raras que esperan tratamiento es un importante asunto de salud pública. Con frecuencia la escasez de incentivos para los productores de medicamentos y la falta de documentación que confirman las aplicaciones, limitan el número de nuevos medicamentos huérfanos.

 La legislación de los Medicamentos Huérfanos tiene por objeto proporcionar incentivos a las compañías farmacéuticas para que desarrollen y comercialicen medicamentos que sirvan para tratar enfermedades raras.

EURORDIS representó a la comunidad de los pacientes de enfermedades raras abogando por la adopción de esta legislación. Tras la adopción del reglamento, se creó un comité de la UE llamado el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) para revisar las solicitudes de aquellos medicamentos que buscaban la calificación de “huérfanos” en Europa.